George Church sobre el futuro de las células madre

A principios de este año, desayuné con Iglesia de San Jorge , profesor de genética y director del Centro de Genética Computacional de la Facultad de Medicina de Harvard. (Hacer clic aquí leer mi perfil de Iglesia en el New York Times .)

Pionera en el desarrollo de tecnologías de secuenciación de ADN y en la investigación de todo, desde la epigenética y la microbiomía hasta la biología sintética, Church ha cofundado o asesorado a más de 20 empresas. También ha lanzado el Proyecto Genoma Personal con el objetivo de secuenciar los genomas completos de 100.000 voluntarios.

Cuando le pregunté a Church qué era lo que más le emocionaba en este momento, respondió sin dudarlo: Estoy pensando mucho en utilizar la regeneración como clave para los tratamientos y mantener a las personas sanas.



NIÑOS : ¿Te refieres a la regeneración con células madre?

Church: Sí, células madre pluripotentes inducidas (IPS) (consulte Cultivo de células cardíacas solo para usted). Aquí es donde estoy poniendo casi todos mis chips en estos días, porque combina muchos de mis intereses: genómica, secuenciación, epigenética , biología sintética, células madre. No creo que la gente se haya dado cuenta de lo rápido que células madre adultas y la secuenciación y la biología sintética han progresado. Han progresado en órdenes de magnitud desde que llegamos a IPS. Antes de eso, básicamente no estaban funcionando.

¿Esto se debe a que las células IPS son relativamente fáciles de crear y diseñar?

Puede utilizarlos para reprogramar genomas, no para secuenciarlos, sino para reprogramarlos genética y epigenéticamente. En otras palabras, realiza los cambios mínimos necesarios para llevarlos a donde desea que estén genética y epigenéticamente y luego programa las células en tejidos.

¿Qué quieres decir?

Usemos como ejemplo las células madre de la médula ósea. Son fáciles de usar y poner en funcionamiento cuando los implanta en la médula ósea. Es posible que algún día tenga tres opciones. Puede obtener médula ósea de otra persona que sea compatible con usted, o que sea suya, o médula ósea que sea compatible con usted y le llegue, pero que sea mejor que usted. Esta mejor médula ósea podría estar [diseñada para ser] resistente a un virus oa todos los virus. Podría tener un montón de alelos que seleccionaste de supercentenarios, alelos que tenga motivos para creer que son al menos inofensivos y posiblemente útiles. Así que ahora tiene una opción, un paciente que puede tomar una buena médula ósea que podría rechazar y usted estará tomando inmunosupresores toda su vida. O puede usar el suyo propio, o el suyo propio, que podría curar el cáncer, o su propia médula ósea mejorada. Y podrá hacer eso para casi todas las poblaciones de células madre. Sin embargo, algunos de ellos son un poco más difíciles de reemplazar.

¿IPS realmente funciona para lograr esta regeneración?

Tenemos buena evidencia de que puede crear un mouse completo a partir de celdas IPS.

¿Se ha hecho esto?

Esto se ha hecho . Han usado células IPS para hacer crecer un ratón y fabricaron células IPS a partir de ese ratón. Son totipotentes [capaces de formar un organismo completo], no simplemente pluripotentes. No hemos hecho esto por los humanos por razones éticas obvias, pero lo haremos. Hasta donde yo sé, los ratones lo han hecho bien.

Pero, ¿no ha habido algunos problemas con las mutaciones que ocurren con el tejido generado por IPS?

Tenemos un artículo reciente en Naturaleza eso demuestra que cuando se producen células madre pluripotentes inducidas por humanos, en realidad se obtienen mutaciones en las regiones codificantes a un nivel ligeramente elevado. Pero creo que esto es temporal. Usaremos esta información como un ensayo para hacer que el proceso funcione mejor, para corregir problemas. Podrá usar esto para mejorar la calidad de la terapia génica porque ese ha sido el problema con la terapia génica durante los últimos diez años.

¿Qué tan lejos estamos de probar eso en humanos?

Casi todo lo que he descrito se ha hecho en roedores, por lo que estamos hablando de años, no de décadas. Es más corto que el Proyecto Genoma Humano [que tomó 13 años], no menos costoso, pero definitivamente más corto.

¿Se podría utilizar esta tecnología para respaldar la genómica personalizada y se puede verificar un factor de riesgo personal?

Por eso hacemos IPS. Queremos establecer una línea IPS para cada persona que se secuencia en el PGP [ Proyecto Genoma personalizado , que tiene como objetivo secuenciar a 100.000 personas].

¿Cuándo es probable que ocurra la regeneración en humanos?

Hay mucho por resolver. Pero aquí está el salto. Si desea acelerar esto, debe elegir un objetivo intermedio que no suene tan aterrador. Entonces comenzará con pacientes con médula ósea. Y básicamente vas a hacer una versión sintética de la médula ósea de ese paciente usando IPS, que funcionará mucho mejor que la médula ósea enferma. Y una vez que esto funcione, se pondrá en marcha como la pólvora. Y luego hará la piel, y luego hará todas las demás células madre que pueda obtener.

¿Quién va a hacer esto?

La única forma en que la gente va a conseguir esto es a través de un alma valiente. Comenzará con una persona enferma y terminará mejorando, posiblemente más que antes de enfermarse. Así que no solo corrigió la enfermedad, en realidad hizo más. Y darán testimonios, y alguien del New York Times Los entrevistará y les contará esta atractiva anécdota.

¿Podrán las personas que, digamos, envejecer pero que aún no están enfermas, podrán utilizar esta tecnología?

No considero este medicamento, es preventivo. Espero a alguien que sea verdaderamente valiente, que no tenga nada de malo en ellos más que tal vez el envejecimiento habitual, que diga: 'Quiero un trasplante de médula ósea', intestinal, o lo que sea. Y cobrará impulso a partir de ahí.

¿No costará mucho esto?

Inicialmente serán las personas adineradas las que intentarán esto. Irónicamente, las personas ricas a menudo están dispuestas a ser conejillos de indias que, en cierto sentido, son la primera línea de las nuevas tecnologías. Son los soldados de infantería. Están dispuestos a arriesgarse y a gastar dinero en ello.

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