Fármaco revierte el 'envejecimiento acelerado' en células humanas

Se ha descubierto que el fármaco rapamicina revierte los efectos del síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford, una enfermedad genética mortal que se asemeja al envejecimiento rápido, en células extraídas de pacientes con la enfermedad. Ya se ha demostrado que la rapamicina, un fármaco inmunosupresor utilizado para prevenir el rechazo de órganos trasplantados, prolonga la vida útil en ratones sanos. Los investigadores esperan que los hallazgos proporcionen nuevos conocimientos sobre el tratamiento de la progeria y otras enfermedades relacionadas con la edad.

Reductor de edad: Las células extraídas de pacientes con una enfermedad de envejecimiento rápido se trataron con el fármaco rapamicina. En la imagen superior, una proteína tóxica llamada progerina (verde) se distribuye uniformemente por las células. En las células tratadas en la parte inferior, la proteína se concentró y se eliminó de manera mucho más eficaz.

Las células de la piel de pacientes con progeria muestran una serie de defectos: deformidades en sus membranas, disminución del crecimiento y muerte prematura. Kan Cao , profesor asociado de biología celular y genética molecular en el Universidad de Maryland , y sus colegas encontraron que la rapamicina podría revertir estos defectos al mejorar la capacidad de las células para degradar la proteína progerina, que se acumula en cantidades anormales en pacientes con progeria. El estudio fue publicado hoy en la revista Ciencias Medicina traslacional .



Aún no está claro si el fármaco tendrá efectos similares en animales o pacientes. Pero los investigadores de progeria están planeando un ensayo clínico de rapamicina. Actualmente no existen tratamientos para la enfermedad, que suele ser mortal a los 12 años. Los niños con progeria tienen problemas de salud típicamente asociados con la vejez, como calvicie, piel endurecida, dolor en las articulaciones, dislocaciones de cadera y enfermedades cardíacas.

Los investigadores dicen que los hallazgos podrían ser relevantes más allá de esta rara enfermedad genética. Aunque la acumulación de progerina está asociada con la progeria, la proteína también se acumula en pequeñas cantidades en las células normales y puede ser parcialmente responsable del proceso de envejecimiento.

Algunas enfermedades relacionadas con la edad, como el Parkinson y el Alzheimer, también provocan defectos en el sistema de eliminación de basura de las células, dice Dimitri Krainc , profesor asociado de neurología en la Escuela de Medicina de Harvard y uno de los autores del artículo. De hecho, investigaciones anteriores han demostrado que la falta de mantenimiento celular es un componente clave del envejecimiento. Con el envejecimiento normal ... empiezas a acumular subproductos de las funciones celulares normales, explica Krainc. La rapamicina también puede ayudar a limpiar otras proteínas tóxicas, aunque este estudio solo analizó sus efectos sobre la progerina.

Espero que el estudio aumente la búsqueda de moléculas para reemplazar la rapamicina, que no tiene los efectos secundarios inmunosupresores, dice David Sinclair, director de los Laboratorios Paul F. Glenn para los Mecanismos Biológicos del Envejecimiento en la Escuela de Medicina de Harvard. Estas alternativas podrían ser un gran paso adelante en la lucha contra el envejecimiento, dice Sinclair, que no participó en el estudio actual.

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