Dos pacientes se someten a un tratamiento para la ceguera de células madre

En un intento por aprovechar el potencial de las células madre embrionarias, cirujanos de California implantaron células retinianas cultivadas en laboratorio en los ojos de dos pacientes que se quedaron ciegos por degeneración macular.

Abridor de ojos: Una imagen de microscopio confocal de la retina de una rata después de la inyección de células del epitelio pigmentario de la retina humana.

Los trámites se llevaron a cabo el martes por Steven Schwartz , jefe de la división de retina del Jules Stein Eye Institute de la Universidad de California en Los Ángeles. Fueron financiados por Tecnología celular avanzada , una empresa de biotecnología con laboratorios en Marlborough, Massachusetts, que recientemente obtuvo la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos para probar el tratamiento en 24 pacientes que padecían degeneración macular seca avanzada o una forma juvenil de la enfermedad conocida como Stargardt.



Los dos pacientes, cuyos nombres no se dieron a conocer, se encuentran entre los primeros voluntarios en recibir un tratamiento creado con células madre embrionarias. El año pasado, otra empresa de biotecnología, Geron, inició un pequeño estudio con células madre en un intento por reparar la lesión de la médula espinal.

Los investigadores ven el inicio de un segundo conjunto de pruebas, en ceguera, como un hito importante para el campo de las células madre. También es un paso importante para Advanced Cell, una pequeña empresa que ha estado durante mucho tiempo en el centro de las controversias sobre las células madre. Los manifestantes antiaborto protestaron una vez frente a la empresa y los inversores tenían miedo. En dos ocasiones, la empresa despidió a casi todo su personal cuando sus cuentas bancarias llegaron a cero.

Las cosas estuvieron locas durante mucho tiempo, dice Robert Lanza , director médico de Advanced Cell y uno de los 22 empleados a tiempo completo. Los tiempos realmente han cambiado. El campo está mucho más domesticado ahora.

Es probable que el inicio de los ensayos clínicos despierte las esperanzas de un gran día de pago entre los inversores. Celdas avanzadas precio de mercado ha aumentado un 170 por ciento durante el último año, valorando la empresa en $ 285 millones según el precio de las acciones del martes. Los inversores esperan que valga varios miles de millones si la terapia tiene éxito. Casi 10 millones de estadounidenses padecen alguna forma de degeneración macular.

Sin embargo, hasta ahora, la investigación con células madre embrionarias ha sido una pérdida de dinero. Advanced Cell ha acumulado pérdidas de más de $ 180 millones desde que se fundó a mediados de la década de 1990. En los últimos años, vendió los programas de clonación de ganado y abandonó los controvertidos esfuerzos para clonar embriones humanos en favor de un enfoque más estrecho.

Estamos entusiasmados con este tratamiento, porque creemos que tiene el potencial de ralentizar la progresión de la enfermedad, dijo Steve Rose, director de investigación de la Foundation Fighting Blindness , una organización sin fines de lucro que invirtió alrededor de $ 2 millones en las primeras pruebas con animales del tratamiento, pero que ya no participa directamente. Esta empresa ha tenido sus altibajos, y estoy muy feliz de ver que llegaron a la clínica. Hemos cruzado los dedos.

Durante una visita reciente a los laboratorios de Advanced Cell, un técnico de investigación ajustó un microscopio para mostrar el producto principal de la empresa: células epiteliales de pigmento retiniano en forma de cubo que crecen en una placa de Petri. Algunos eran translúcidos, mientras que otros ya tenían el color pardusco de una célula madura. (El pigmento absorbe la luz parásita en el ojo, actuando como una especie de escudo antideslumbrante).

Estas células de la retina son del tipo que mueren en la degeneración macular, lo que eventualmente conduce a la muerte de los fotorreceptores y a la pérdida gradual de la visión central. Advanced Cell cree que la inyección en el ojo de nuevas células cultivadas en laboratorio puede curar la afección.

Las células madre embrionarias pueden convertirse en cualquier otro tipo de tejido humano. Es por eso que se han promocionado como una cura potencial para todo, desde la enfermedad de Alzheimer hasta la alopecia. Pero la realidad es que es probable que las aplicaciones sean mucho más limitadas, al menos a corto plazo, cree Lanza.

No es casual, por ejemplo, que los dos primeros estudios de terapias con células madre embrionarias, los de Geron y Advanced Cell, involucraran células del sistema nervioso. La razón es que las células madre embrionarias naturalmente quieren producir neuroectodermo, un linaje celular en el embrión que forma el sistema nervioso.

Las células madre embrionarias tienen mente propia y quieren hacer ciertas cosas, dice Lanza. Los esfuerzos para producir otros tipos de células, como las células del hígado, han resultado mucho más difíciles, dice.

Otro obstáculo que no siempre se considera plenamente es el rechazo inmunológico. Muchos han sugerido que las células madre embrionarias podrían curar la diabetes tipo 1 si los investigadores pudieran trasplantar células de islotes cultivadas en laboratorio. Pero tal tratamiento podría requerir poderosos medicamentos inmunosupresores cuyos efectos secundarios, como infecciones y cáncer, pueden ser tan graves como la enfermedad que deben tratar, o incluso peores.

Lanza dice que esa es la razón por la que todos los primeros ensayos con células madre embrionarias se dirigen a áreas del cuerpo como la columna vertebral, el cerebro y partes del ojo, donde las defensas del cuerpo contra los invasores están bloqueadas, al menos parcialmente, en un fenómeno conocido como privilegio inmunológico. . La naturaleza tiene que cooperar, dice Lanza. Es por eso que muchas empresas cerraron y nosotros no.

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